Dos pacientes con síndrome de la persona rígida responden al autotrasplante de células madre

By Will Boggs NUEVA YORK (Reuters Health) - Dos mujeres con síndrome de la persona rígida (SPR) entraron en remisión clínica sostenida con un autotrasplante de células madre hematopoyéticas (auto-TCMH), informó un equipo de Canadá. El SPR afecta a menos de una persona por millón de habitantes y sus características son la rigidez de los músculos, los espasmos musculares con dolor y, en los casos graves, la imposibilidad de realizar los movimientos voluntarios. El 80 por ciento de los pacientes con SPR tiene anticuerpos contra el ácido glutámico descarboxilasa (GAD, por su nombre en inglés), lo que sugiere que el tratamiento orientado al proceso autoinmune controlaría la actividad de la enfermedad. Después de utilizar el auto-TCMH en otras enfermedades autoinmunes, el equipo del doctor Harold L. Atkins, del Programa de Sangre y Trasplante de Médula Osea del Hospital de Ottawa aplicó el tratamiento en dos pacientes con SPR grave. Antes del procedimiento, una paciente tenía títulos muy altos de anticuerpos anti GAD (127 U/mL) y la otra paciente tenía títulos bajos (5.6 U/mL), según publica el equipo en JAMA Neurology. Al mes del trasplante, los síntomas del SPR de la paciente 1 desaparecieron y, al mes, los títulos del anticuerpo anti GAD eran de 87 U/mL. La mujer permaneció sin síntomas durante 4,8 años después del auto TCMH. Aunque la paciente 2 tuvo dos crisis de espasmos musculares graves en los 2,5 primeros meses después del trasplante, una tercera crisis a los seis meses (por un choque vehicular grave cerca de ella) y una cuarta crisis a los 18 meses, pudo retomar su trabajo y no volvió a tener síntomas de SPR durante más de un año. "Es el primer informe que documenta que la inmunoablación seguida del auto TCMH produce la remisión prolongada y total del SPR", dijo el equipo. "La desaparición de las manifestaciones clínicas del SPR, a pesar de los anticuerpos anti GAD después del auto TCMH, sugiere que el anticuerpo no tendría un papel directo en la patogénesis del SPR", agregó. El doctor Christian Geis, del Hospital de la Universidad de Jena, Alemania, y que no participó del estudio, advirtió: "Hay que aclarar que el TCMH es un procedimiento experimental con efectos adversos graves potenciales, incluida la muerte durante la ablación y la reconstitución inmunológicas. No es un procedimiento estandarizado". "Para el SPR existen varias opciones terapéuticas (inmunosupresores como la ciclofosfamida, los biológicos como el rituximab, las terapias sintomáticas como las benzodiacepinas y el recambio plasmático o IVIG) y que controlan los síntomas de la enfermedad satisfactoriamente en la mayoría de los casos", aclaró por correo electrónico. "Es muy interesante que el TCMH en estas dos pacientes causaran una mejoría o la desaparición de los síntomas, pero los títulos de los anticuerpos contra la GAD65 se mantuvieron estables con respecto al período de actividad grave de la enfermedad antes de la terapia", agregó. Atkins no hizo comentarios sobre el estudio. FUENTE: http://bit.ly/1qMazB1