El uso de miglustat mejora la deglución en pacientes con la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1
Por Will Boggs
NUEVA YORK (Reuters Health) - El uso de miglustat estabilizaría la deglución y reduciría el riesgo de aspiración en los pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1), indica un nuevo estudio.
"Actualmente, miglustat se usa como tratamiento de la NPC1 y, a menudo, es difícil de conseguir en Estados Unidos porque muchas coberturas dudan por su costo", indicó Beth I. Solomon, del Centro de Atención Clínica Mark O. Hatfield, en Maryland. "Hay cada vez más evidencia de la eficacia en el uso de miglustat con NPC1".
El miglustat inhibe la glucosilceramida sintasa, una enzima esencial para la síntesis de la mayoría de los glicofingolípidos. Está aprobado para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher y estabilizaría la complicación neurológica de la NPC1.
El equipo de Solomon los datos videofluoroscópicos de la deglución de un estudio observacional sobre la NPC1 para evaluar el efecto de miglustat al tragar y el riesgo en 50 personas con NPC1.
La duración media del tratamiento con miglustat fue de 3,1 años y el 60% de las evaluaciones de la deglución se hizo durante el tratamiento.
En análisis longitudinales, el uso de miglustat estuvo asociado con un 91% menos chances de que avance el deterioro de la deglución (de acuerdo con el sistema ASHA-NOMS) (p<0,001).
En los subgrupos de pacientes con aparición de la enfermedad en la niñez temprana (<6 años) tratados con miglustat tenían un 83% menos chances de que empeorara la función deglutoria, mientras que ese riesgo se redujo un 95% en aquellos con la enfermedad desde la niñez tardía (entre 6 y 15 años) tratados con el fármaco, según publica el equipo en JAMA Neurology.
El tratamiento con miglustat también estuvo asociado con una disminución significativa (72%) del riesgo de aspiración (de acuerdo con la escala de Rosenbek o PAS), pero no en los análisis de subgrupos.
"No tendríamos una cura para la NPC1, pero sí intervenciones para tratar la enfermedad de NPC", dijo Solomon.
Para la autora, "es importante continuar la investigación clínica longitudinal".
El estudio no contó con financiamiento comercial.
FUENTE: JAMA Neurology, online 8 de septiembre del 2020
