La edición genética terapéutica es promisoria, pero aún con muchos desafíos por superar

By Will Boggs

Por Will Boggs

(Reuters Health) - La tecnología permite identificar mutaciones genéticas asociadas con varias enfermedades, pero un estudio revela que la distancia entre el diagnóstico y el tratamiento es cada vez mayor.

"La edición genética, y la tecnología CRISPR en especial, permite incorporar cada vez más cambios precisos en las células, con un poder potencialmente extraordinario para transformar la atención", dijo la profesora Jennifer A. Doudna, de University of California, Berkeley.

"En la próxima década, las terapias con CRISPR podrían ser el estándar terapéutico de enfermedades comunes y genéticas poco frecuentes y, además, aceleraría el avance de las inmunoterapias para tratar el cáncer", agregó.

"Hay por lo menos 5000 trastornos genéticos por mutaciones de un solo gen del genoma humano conocidas", dijo. "Juntas, esas enfermedades monogénicas, como la fibrosis quística, enfermedad de Huntington, distrofia muscular de Duchenne y anemia de células falciformes, afectan a por lo menos 250 millones de personas. Cuando la edición genética entre en las clínicas, la atención se centrará en la seguridad, la eficacia y el equilibrio entre la regulación y la velocidad de la aplicación".

En Nature, Doudna publica sobre la aplicación terapéutica de la tecnología CRISPR en seres humanos. Las herramientas CRISPR pueden hacer edición genética, edición de bases y regulación de genes.

Para que cualquiera de esos métodos tengan utilidad clínica, las enzimas utilizadas, los ARN guías asociados y cualquier plantilla de reparación del ADN debe alcanzar e ingresar a las células a reparar.

La potencial utilidad clínica de la edición genética ya se evaluó en la anemia de células falciformes y otros trastornos sanguíneos hereditarios, la distrofia muscular y unos pocos trastornos monogénicos, pero el alto costo de esas terapias podría frenar su avance.

Comisiones internacionales están analizando cómo avanzar con esta tecnología con un uso responsable para definir los requisitos para su uso futuro potencial.

Doudna es cofundadora de varias empresas de biotecnología e inventora de patentes con tecnologías CRISPR.


FUENTE: Nature, online 12 de febrero del 2020